Китайский сектор клеточной и генной терапии (CGT), движимый прогрессом в трансформерном базовом редактировании, технологиях CAR-T с внутривенным введением и регуляторными изменениями, продолжает привлекать значительные инвестиции и демонстрировать клинические успехи на различных направлениях.
Шанхай: клинические результаты привлекают внимание инвесторов
Медицинская группа под руководством доктора Чжай Сяовэнь из Детской больницы Университета Фудань сообщила об обнадеживающих результатах терапии CS-101 — разработанного в Китае препарата для генного редактирования компании CorrectSequence Therapeutics.
В рамках клинического исследования терапия успешно восстановила уровень гемоглобина и устранила зависимость от переливаний крови у ребенка с бета-талассемией. Это четвертый ребенок-пациент, получивший данное лечение.
Терапия использует технологию трансформерного базового редактирования (tBE) для изменения собственных стволовых клеток пациента, и исследователи планируют применять этот подход для лечения серповидноклеточной анемии.
Всего пролечены четверо детей, включая одного пациента из Пакистана. Один взрослый иностранный пациент сохраняет независимость от переливаний крови в течение двух месяцев после лечения.
Для контекста: аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток долгое время была единственным радикальным методом лечения большой бета-талассемии. В США генная терапия третьей фазы, о которой соавтор исследования Дженнифер Шнайдерман из Чикагского университета сообщила в Медицинском журнале Новой Англии, позволила достичь независимости от переливаний крови у более чем 90% пациентов.
Наньтун (провинция Цзянсу): финансирование терапии CAR-T с внутривенным введением
Базирующаяся в Наньтуне компания DeliNova 15 ноября привлекла 60 млн юаней (8,3 млн долларов) для развития своей платформы готовых CAR-T технологий.
Раунд финансирования возглавили Shanghai Jiao Tong University Hanyuan VC, Legend Capital, CAS Star, Vision Investment и Hongfeng Investment.
Спин-офф Университета Цзяотун планирует запустить исследовательское клиническое испытание своего основного препарата для лечения гематологических злокачественных заболеваний в период с четвертого квартала 2025 года по первый квартал 2026 года, с целью подачи полного пакета документов на IND (разрешение на клинические исследования) в первой половине 2026 года.
Терапия CAR-T с внутривенным введением — активно развивающееся направление в Китае, многие разработчики клеточной терапии делают ставку на ее потенциал, сочетающий возможности клеточной терапии и технологии генного редактирования.
Область нейродегенеративных заболеваний: открытие китайских ученых
Команда Ши Фудуна из Больницы общего профиля Тяньцзиньского медицинского университета обнаружила рецептор формилпептидов 1 (FPR1) как ключевой патологический механизм и разработала низкомолекулярный препарат T0080, имеющий потенциал для применения при рассеянном склерозе, болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона и инсульте.
Регуляторный прогресс Китая в области CGT
Китай недавно ввел значимые нормативные положения для CGT, которые предоставляют два пути разработки: исследовательские клинические испытания (IIT) как медицинской технологии в рамках больниц, либо традиционная подача заявки на IND в NMPA (Национальное управление медицинской продукции) как для новых лекарственных препаратов.
Ожидается, что этот двухпутевой подход ускорит и без того лидирующие в мире позиции Китая в области клинических исследований CGT.
Пекин предлагает денежные вознаграждения за инновации в Medtech
Проекты, достигающие ведущих отечественных или мировых стандартов, могут получить до 30 млн юаней, в то время как пилотные проекты в области диагностики и лечения с использованием ИИ могут получить до 30% от инвестиций (максимум 50 млн юаней).
Компании, получающие разрешения регулирующих органов за рубежом (FDA, CE, PMDA, TGA, BRICS, ВОЗ), могут получить до 1 млн юаней за продукт и до 3 млн юаней в год на покрытие расходов по регистрации.
Дополнительные стимулы включают до 2 млн юаней за коммерциализацию инновационных устройств, до 10 млн юаней за активное внедрение в клиническую практику и до 50 млн юаней на строительство отраслевых объектов; политика действует до конца 2028 года.
